En un futuro, quizá no muy lejano, enfermedades graves infantiles como el cáncer cerebral se tratarán sin necesidad de recurrir a la quimioterapia. Así lo permitirían las terapias avanzadas, algunas de las cuales, de hecho, ya están aportando un beneficio clínico en determinados pacientes pediátricos.
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, de Madrid, ha reunido en un foro científico a algunos de los investigadores que están trabajando en estos medicamentos de vanguardia. El hospital madrileño es un centro de referencia designado por el Ministerio para administrar terapia con linfocitos CAR-T en niños, con la indicación de leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractarias en recaída post-trasplante o en segunda o posterior recaída. “Este centro es relevante para la estrategia de la Comunidad de Madrid por el potencial clínico demostrado en ensayos anteriores y porque dispone de una unidad de producción celular pionera”, ha comentado Encarnación Cruz, coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, durante un encuentro con los medios. Por cierto que Cruz ha avanzado que el grupo de expertos que establecen los criterios de selección de los centros de referencia se reunirá el próximo 1 de octubre para definir qué solicitudes de modificación se plantearán al ministerio. Con ello confía en poder contar con algún hospital de referencia más para tratar a adultos en Madrid.
En el foro científico también ha participado Michael Jensen, el responsable del Programa de células CAR-T Innovadoras para cáncer infantil del Hospital Infantil de Seattle (Seattle Children’s), donde tienen en marcha diez ensayos con otras tantas células CAR-T diseñadas en su laboratorio. Cada una de estas terapias se dirige a un marcador tumoral concreto que podría ser útil para diferentes tipos de cáncer. Además del cáncer hematológico, investigan en neuroblastomas, sarcomas, tumores hepáticos y renales. “Ahora, uno de nuestros principales objetivos es cambiar el pronóstico en el cáncer cerebral. La leucemia era la principal causa de muerte por cáncer entre los niños, pero con el impulso a la supervivencia dado por los linfocitos CAR-T, los tumores cerebrales han pasado a ser la primera. Estamos indagando en la administración local de estas células para conseguir que un mayor número de células alcancen al tumor”.
Esos ensayos se diseñan para niños con enfermedades sin opción terapéutica, cuya supervivencia se estima en unos pocos meses. “Los datos que tenemos de cinco estudios con CAR-T para la leucemia indican que nueve de cada diez tratados consiguieron la remisión de la enfermedad. La gran pregunta ahora es si podemos mantenerlos en ese estado y hablar de curación. Es pronto para afirmarlo. Lo que sí hemos averiguado es que de aquellos pacientes que recibieron las CAR-T y después un trasplante de médula ósea, un 80% siguen vivos. Eso nos sugiere que puede ser una posible opción curativa. Con todo, el objetivo último es no tener que recurrir al trasplante ni a la quimioterapia”.
Sin quimioterapia
Jensen capitanea la iniciativa Cureworks, una red de centros cualificados para poder expandir los ensayos a más niños. Empezaron hace un año y ya hay cinco hospitales infantiles estadounidenses y uno en Canadá, “con los que compartimos los hallazgos sobre CAR-T y otros tipos de terapias avanzadas”. Pero la idea es ampliar la red a otros centros del mundo, incluida Europa. El Hospital Niño Jesús aspira a formar parte de ella. Para Jensen, la motivación es “desarrollar tratamientos que no hagan necesarios la quimioterapia y la radioterapia, que, especialmente a esa edad, tienen un impacto grande en los adultos”. De hecho, en su laboratorio en Seattle, preside el logo “Cure without QT”. “Es difícil decir cuándo será esto posible, pero tiene que ser nuestro objetivo. Es evidente que la quimioterapia y radioterapia han salvado muchas vidas, pero no dejan de ser tratamientos anticuados y poco sofisticados. Años después de administrarlos siguen dejando secuelas”.
Pero las terapias avanzadas, como ha destacado Encarnación Cruz, van más allá de las células CAR-T. “Así, terapia génica, celular e ingeniería tisular empiezan a transformar el tratamiento de algunas enfermedades. La agencia del medicamento estadounidense FDA cree que en 2025, entre 10 y 20 de los medicamentos que se comercialicen en Estados Unidos serán de terapia avanzada. Hay más de mil ensayos clínicos en el mundo, un 70% en fases II y III”.
Ejemplos de estos tratamientos son los ensayos clínicos en marcha con terapia génica para niños con anemia de Fanconi y con terapia celular para bebés prematuros con una complicación pulmonar grave.
En concreto, hace poco se han publicado los resultados preliminares del primer ensayo de la terapia génica en anemia de Fanconi, con Paula Río, investigadora de la Unidad de Terapias Hematopoyéticas Innovadoras del Ciemat, entre sus autores. Está planeado comenzar en noviembre la fase II del estudio.
Terapia celular
Otro ensayo, promovido por María Jesús del Cerro, jefa de Cardiología Infantil del Hospital Ramón y Cajal, de Madrid, busca tratar con terapia celular a recién nacidos prematuros con displasia broncopulmonar. Esta entidad patológica es frecuente en el paciente pediátrico prematuro, siendo la causa más frecuente de hipertensión pulmonar en pediatría, y crece su incidencia y prevalencia. En modelos experimentales, se ha visto que la administración de células mesenquimales podría revertir y prevenir la enfermedad, lo que ha dado lugar al diseño del estudio clínico, aún en marcha, en el que se aplican este tipo de células con el objeto de modular la inflamación y prevenir el daño pulmonar en estos niños.
Por su parte, Manuel Ramírez Orellana, director de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, ha anunciado que van a iniciar un segundo ensayo clínico con un medicamento que combina terapia celular con virus oncolíticos en pacientes con cáncer avanzado sin otras opciones terapéuticas. Es una nueva versión, mejorada, de Celyvir (células madre mesenquimales infectadas con Icovir 5). Se administra por vía intravenosa directamente al torrente sanguíneo para que las células alcancen al tumor, y una vez dentro, el virus infecte y elimine a las células tumorales. Llevan años trabajando en esta estrategia. En el proceso de la investigación “se aprende mucho del tratamiento que ensayamos. Ahora sabemos que es mejor emplear células mesenquimales de donante sano, en lugar de extraerlas de los pacientes, y también que se pueden incluir dosis más bajas del virus. Con ello esperamos potenciar la eficacia del tratamiento”. Una terapia similar a Celyvir acaba de empezar a ensayarse en el MD Anderson de Houston para tumores cerebrales y en la Clínica Mayo de Rochester para tumor de ovario. “Es posible que la idea que iniciamos aquí experimente una expansión que veremos en los próximos años”.
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