Bayer ha anunciado este lunes que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización en la Unión Europea del tratamiento para cáncer basado en medicina de precisión larotrectinib.
El fármaco está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (NTRK, por sus siglas en inglés), localmente avanzado, metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias.
Larotrectinib, primero en su clase como inhibidor TRK oral específicamente desarrollado para el tratamiento de tumores de fusión de genes NTRK es el primer tratamiento en la UE que recibe una indicación tumor agnóstica. Según la compañía, ha demostrado una respuesta elevada y duradera en adultos y niños con cáncer con fusión TRK, incluidos tumores del sistema nervioso central (SNC).
El tratamiento ya está aprobado en Estados Unidos, Brasil y Canadá.
“Larotrectinib constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con este fármaco el tratamiento ya no se basa en parámetros clásicos sino es estrictamente dirigido por el perfil genético. La consecuencia es un tratamiento con una extraordinaria y rápida eficacia, con unos índices de respuesta muy altos y un beneficio de larga duración con una extraordinaria tolerancia”, afirma Jesús García-Foncillas, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid, jefe de Servicio de Oncología Médica, y director de la División de Oncología Traslacional del Hospital Fundación Jiménez Díaz.
“Los tumores con fusiones en los genes NTRK son poco frecuentes en la población general, pero hay varios tumores característicos de la edad pediátrica que presentan con elevada frecuencia estas fusiones. Tal es el caso de algunos sarcomas como el fibrosarcoma infantil que presenta esta alteración en el 85% de los casos, de otros sarcomas de tejidos blandos y de algunos tumores cerebrales malignos característicos de niños pequeños” señala Soledad Gallego, jefa del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Valle de Hebrón.
Según la oncóloga, “en un número significativo de estos tumores, larotrectinib permite, bien evitar cirugías agresivas y mutilantes, o incluso conseguir regresiones tumorales significativas y prolongadas en tumores considerados incurables como tumores cerebrales malignos o sarcomas metastásicos”.
“Con esta primera aprobación tumor agnóstica en la UE, los médicos en Europa ahora disponen de la opción de sustituir los enfoques de tratamiento tradicionales por un tratamiento oncológico de precisión diseñado para tratar tumores que tienen una fusión en el gen NTRK – un cáncer poco frecuente que afecta tanto a niños como a adultos y tiene una incidencia variable en diversos tipos de tumores”, indica Guido Senatore, director médico de Bayer España.
Expone que con larotectrinib, “hemos visto respuestas elevadas y continuadas con un perfil de seguridad manejable en pacientes que tienen cáncer con fusión TRK, independientemente de la edad del paciente o de la localización del tumor en el cuerpo”.
La aprobación de la Comisión Europea se basa en datos agrupados de ensayos clínicos de 102 pacientes con cáncer (de los cuales 93 pacientes provienen de un primer análisis de población a los que se le han sumado 9 pacientes con tumores que afectan al sistema nervioso central (SNC)) dentro del ensayo clínico fase I en adultos, el ensayo fase II en adultos Navigate y el ensayo fase I/II pediátrico Scout, demostrando una alta, duradera y rápida respuesta a larotrectinib.
Los resultados del análisis primario de grupos demuestran una tasa de respuesta global de un 72%, incluyendo una tasa del 16% de respuestas completas y 55% de respuestas parciales. El 88% de los pacientes tratados seguían vivos un año después del inicio del tratamiento. La mediana de la supervivencia libre de progresión (SLP) de la enfermedad no se había alcanzado en el momento del análisis.
Perfil de seguridad
La seguridad de larotrectinib ha sido evaluada en 125 pacientes con fusión del gen NTRK. La mayoría de los efectos adversos fueron de grado 1 y 2, y solamente el 3% de los pacientes tuvieron que interrumpir la terapia debido a los efectos adversos asociados al tratamiento. La reducción de dosis en la muestra analizada (N=125) se reportó en 19 (15%) pacientes entre los que se incluyen los 10 (8%) asociados a efectos adversos. La mayoría de los efectos adversos asociados a la reducción de dosis se dieron en los tres primeros meses del tratamiento.
“La experiencia acumulada en el estudio Scout sobre el uso prolongado de larotrectinib en niños nos ha permitido conocer su perfil de eficacia y seguridad. Así, hemos podido constatar que el fármaco es bien tolerado incluso en niños muy pequeños ya que se han incluido en el estudio lactantes a partir del mes de vida. En todos los pacientes incluidos en el estudio los efectos secundarios observados han sido leves y transitorios con periodos de tratamiento continuado de hasta 18 meses”, explica Gallego.
Tumores poco frecuentes
Los tumores de fusión TRK son raros en términos generales, pues afectan a algunos miles de personas en Europa anualmente. Afectan tanto a niños como adultos y con una amplia variabilidad de frecuencias en diferentes tipos de tumores.
En ensayos clínicos, se ha investigado en 29 histiologías diferentes de tumores sólidos incluyendo de pulmón, tiroides, melanoma, tumores del estroma gastrointestinal (GIST), colon, sarcoma de tejidos blandos, glándulas salivales, y fibrosarcoma infantil.
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