Los medicamentos de terapias avanzadas son productos de uso humano que se basan en genes (terapias génicas), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos) cuyo desarrollo ha sufrido un rápido incremento en los últimos años.
Desde un punto de vista conceptual, estamos hablando de una nueva generación de medicamentos, los Medicamentos 3.0, con una clara diferencia sobre los 1.0 (considerando como tales a los medicamentos de fórmula química) o los 2.0 (los medicamentos biológicos). Todos ellos constituyeron, en su momento, una verdadera revolución, tanto desde el punto de vista de su composición como de posibilidad de tratamiento para patologías sin otras alternativas terapéuticas eficaces.
Eso es lo mismo que nos está sucediendo ahora, tenemos a nuestro alcance un nuevo tipo de medicamentos basados en “sustancias vivas” que se muestran muy esperanzadores o claramente eficaces en enfermedades muy graves o de difícil tratamiento, como algunos tipos de cáncer o enfermedades degenerativas. Se prevé además que su utilización vaya en aumento en un futuro muy próximo, con más de 1.000 ensayos clínicos en desarrollo, el 70% en fases II y III. De hecho, la FDA prevé que en el año 2025, se autoricen anualmente unos 20-25 medicamentos de terapia avanzada.
El sistema sanitario, desde los aspectos organizativos hasta los de investigación y gestión, está muy familiarizado con las terapias tradicionales, y existen procedimientos muy bien establecidos que garantizan la adecuada gestión de los tratamientos disponibles con las máximas garantías para los pacientes. Sin embargo, las terapias avanzadas tienen características diferenciales con la terapia tradicional que hacen necesario un manejo diferente.
De forma resumida podemos indicar que estos medicamentos van a ser especialmente disruptivos por varios motivos:
1) La complejidad de su manejo (obtención, manipulación, administración…) que obliga a una necesaria colaboración entre los centros sanitarios y la industria para resolver las dificultades científicas y operacionales de la cadena de producción.
2) Sus efectos clínicos, que nos sitúan, en ocasiones, ante el reto que supone el manejo de tratamientos potencialmente curativos de enfermedades hasta hoy mortales, pero con una seguridad desconocida a largo plazo y efectos secundarios muy graves que obligan a una cuidadosa selección de los pacientes.
3) La designación de centros acreditados para su utilización y su interrelación con los centros de investigación, que debemos aprovechar como sistema sanitario para establecer un nuevo modelo de colaboración con la industria farmacéutica que nos permita avanzar, sin perder protagonismo, desde la investigación a la comercialización de los medicamentos.
4) El elevado impacto económico que va a hacer necesario modelos de financiación que reconozcan el impacto potencial de estas terapias a largo plazo, a la vez que lo concilian con la sostenibilidad del sistema.
Todos estos aspectos influyen en que la llegada de estos fármacos obligue a una cierta reorganización y gestión de los recursos para aprovechar eficientemente todo su potencial. Es por ello que, conocedores del alto impacto que estos tratamientos pueden suponer sobre el Sistema Sanitario, la Comunidad de Madrid decidió poner en marcha la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas con el objetivo de optimizar la utilización de este tipo de medicamentos a partir de la coordinación y apoyo de los ámbitos de investigación, formación, asistencia sanitaria y gestión.
La Comunidad de Madrid es pionera en este tipo de medicamentos, contando, en el Hospital Puerta de Hierro, con el primer medicamento de terapia avanzada con autorización de uso otorgada por la Agencia Española del Medicamento; con cuatro laboratorios de producción celular de dilatada experiencia como los del Hospital Niño Jesús o el Gregorio Marañón; con ensayos de medicamentos CAR-T en fase preclínica y clínica en los Hospitales La Paz y 12 de Octubre, o con centros con las más elevadas acreditaciones de calidad como el Hospital Ramón y Cajal o La Princesa.
Es un reto apasionante afrontar, desde el presente y con la colaboración indispensable de todos los profesionales sanitarios, los retos de gestión de estos “medicamentos del futuro” que ya están aquí.
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