La biotecnológica estadounidense Amicus Therapeutics, especializada en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, ha recibido la aprobación acelerada de la agencia norteamericana FDA para su medicamento Galafold -migalastat- indicado en el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
La aprobación acelerada se basó en la reducción de los niveles del sustrato globotriaosilceramida (GL-3) en los capilares intersticiales renales. Como una condición de esta aprobación acelerada, Amicus continuará estudiando Galafold en un programa confirmatorio de estudios fase 4. El medicamento se administra en días alternos en forma de comprimido. La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento, y el medicamento se convierte así en el primero aprobado para esta enfermedad en Estados Unidos desde hace más de 15 años.
El presidente de Amicus, John Crowley, explicó hace unas semanas a DM, el esfuerzo de la compañía para el desarrollo de alternativas a enfermedades raras, nacido a raíz de su propio caso familiar. Ahora, Crowley ha señalado que esta nueva aprobación supone “un momento de cambio para las personas con enfermedad de Fabry que viven en Estados Unidos al facilitar, tras más de 15 años, una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. La comunidad de enfermos Fabry ha tenido una participación active en cada fase del desarrollo de este fármaco. Estamos muy agradecidos a esta extraordinaria y apasionada comunidad, especialmente a los pacientes y facultativos, que han hecho posible la investigación mediante su participación en los ensayos clínicos, así como a los reguladores de Estados Unidos y a nuestro siempre persistente y dedicado equipo de Amicus. Este éxito enfatiza la misión de nuestra compañía, que está centrada en transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras. Con nuestro nuevo y muy motivado equipo americano, estamos preparados para poner Galafold a disposición de tantos pacientes como sea posible”.
Disponible en 20 países
La aprobación de la FDA se basa en los resultados del ensayo clínico de registro, fase 3, realizado en pacientes naïve, que demostró la eficacia de Galafold, incluyendo la reducción de sustrato acumulado en los capilares intersticiales renales. Con el visto bueno para Estados Unidos, Galafold está ya disponible en 20 países, incluida España.
Galafold es una chaperona farmacológica, oral, para la enzima alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A), que actúa estabilizando la enzima defectuosa del propio organismo para que pueda eliminar el sustrato. Globalmente, Amicus Therapeutics estima que entre el 35 y el 50 por ciento de los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este fármaco.
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