La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha concedido la aprobación acelerada a Galafold (migalastat) 123 mg cápsulas, de Amicus Therapeutics, un medicamento oral y personalizado indicado por la Comisión Europea para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de más de 16 con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Este tratamiento es el primero en 15 años que se aprueba en Estados Unidos para esta enfermedad, además de ser el primer medicamento oral para la enfermedad de Fabry. Es una cápsula que se toma en días alternos a la misma hora. La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento.
Galafold está basado en la reducción de los niveles del sustrato globotriaosilceramida (GL-3) en los capilares intersticiales renales. Amicus Therapeutics continuará estudiando este fármaco en un programa confirmatorio de estudios fase 4.
La enfermedad de Fabry es un trastorno raro, progresivo y hereditario caracterizado por un gen (GLA) defectuoso que causa una deficiencia enzimática. Esta enzima es responsable de la ruptura del sustrato y, cuando es deficiente en esta enfermedad, se acumula en los riñones, uno de los principales órganos o sistemas afectados en la enfermedad de Fabry.
The post La FDA aprueba un tratamiento para la enfermedad de Fabry appeared first on Diariomedico.com.
from Diariomedico.com https://ift.tt/2MKkZUK
