Amicus Therapeutics mide su éxito y objetivos “por el número de pacientes a los que podemos llegar”, explica a DM su fundador y presidente, John Crowley. El año pasado, cuando Galafold -migalastat-, su primer medicamento, llegó al mercado, “no nos fijamos un objetivo de ventas, sino de pacientes que iban a tener acceso a él. Entonces lo denominamos el Objetivo 300, y hoy ya tenemos más de 360 pacientes con enfermedad de Fabry en tratamiento”, señala, aunque el medicamento aún no ha llegado al mercado estadounidense. “Estamos trabajando para construir una de las compañías líderes en enfermedades raras, y para 2023 esperamos tener una cartera que pueda llegar a más de 5.000 pacientes”.
“Trabajamos para construir una compañía líder en su campo. Para 2023, esperamos tener una cartera que llegue a más de 5.000 pacientes”
Amicus es una biotecnológica estadounidense fundada en 2005 y centrada en la I+D de enfermedades raras. Además de ese primer fármaco aprobado para Fabry, dispone de varios programas en desarrollo para Pompe y otras patologías, y trabaja fundamentalmente con tres líneas de investigación: las chaperonas farmacológicas, las terapias de sustitución enzimática (TSE) y la terapia génica, incluida la edición genética. Una historia convencional de éxito empresarial, con un compuesto ya en el mercado que constituye una alternativa diferente a las anteriores, desarrollado en poco tiempo y con la enorme complejidad que entraña la I+D de productos para estas enfermedades, es en realidad una historia de lucha personal de Crowley, que comenzó su búsqueda de tratamientos para estas enfermedades cuando sus dos hijos menores fueron diagnosticados de Pompe; la primera de ellos, Megan, en 1998.
De cine
Crowley aparcó su carrera como abogado y marine, y comenzó a buscar las empresas, especialistas y financiación para desarrollar medicamentos para enfermedades raras. Su particular epopeya fue recogida en un libro por la periodista ganadora de un Pullitzer, Geeta Anand, y después en la película Medidas Extraordinarias, protagonizada por Harrison Ford y Brendan Fraser. Pasó por BMS, fundó Novazyme -luego adquirida por Genzyme- y finalmente creó Amicus, con la obligación, recogida en los estatutos de la compañía, de “ofrecer los mejores tratamientos posibles a las personas con enfermedades raras”.
Innovación en Fabry
Trece años después de la formación de la compañía, ya tiene en el mercado Galafold, una chaperona farmacológica oral, primera de su clase, aprobada como monoterapia para la enfermedad de Fabry. Actúa estabilizando la enzima alfa-galactosidasa A, cuando es defectuosa, para que pueda eliminar el sustrato en pacientes con mutaciones genéticas susceptibles. La indicación actual del fármaco incluye las 313 mutaciones del gen GLA que se han identificado y clasificado como susceptibles, y que portan entre el 35 y el 50 por ciento de pacientes con Fabry. El compuesto está aprobado en la UE y Japón, llegó a España a comienzos de 2018 y espera la próxima aprobación en Estados Unidos. “Su ventaja frente a alternativas previas -afirma Crowley- es que se administra en días alternos por vía oral, mientras que los anteriores son por infusión”. Además, “es una terapia crónica para toda la vida y aporta una forma mucho más conveniente de tratar la enfermedad, con un perfil de seguridad muy favorable”, comenta; y recuerda que ha demostrado una reducción en el sustrato, una reducción significativa de la masa cardiaca y los síntomas gastrointestinales, y estabilización general en la función renal.
Más proyectos
“El siguiente proyecto es el AT-GAA, combinación de la enzima recombinante humana alfa-glucosidasa (rhGAA) administrada con una chaperona farmacológica, en fase II para Pompe”. Para otras patologías, y en etapas más iniciales, la compañía trabaja también con TSE y otros tipos de compuestos.
El leitmotiv de la empresa se resume en el Compromiso Amicus con los pacientes: “Una vez que hemos desarrollado un fármaco para una enfermedad rara -hay más de 7.000 distintas, y 30 millones de pacientes, sólo en la EU-, seguiremos invirtiendo en su I+D hasta mejorar las opciones disponibles y/o lograr una cura. Tengo la esperanza de que a lo largo de mi carrera profesional, o al menos de mi vida, seremos capaces de curar desórdenes genéticos humanos en algunas áreas”, afirma Crowley. Recuerda, por último, que uno de los días más duros para la compañía fue hace casi un año, cuando fracasó en ensayos un medicamento tópico “para la más terrible enfermedad en la que hemos trabajado hasta ahora, la epidermólisis ampollosa, enormemente devastadora y dolorosa. Creemos que el medicamento estaba ayudando a los niños, pero la respuesta en ensayos no fue significativa”.
“Es una tragedia desarrollar fármacos para enfermedades raras y que los pacientes no accedan a ellos, para lo cual, el precio es clave”
Cesión de la propiedad
No obstante, lo que según Crowley supuso el momento más difícil para los empleados de Amicus, “muy afectados porque conocíamos personalmente a los niños que habían participado en el ensayo”, también generó uno de los días “en los que me he sentido más orgulloso de la respuesta de los empleados. Decidimos no dejar a ningún niño sin ese tratamiento cuando ellos y sus médicos crean que es en su beneficio. Lo financiamos y seguiremos haciéndolo por valor de varios millones de dólares para ofrecérselo gratis a los 200 niños del estudio. También hemos compartido y cedido la propiedad intelectual de los datos y el aprendizaje obtenidos en el desarrollo del compuesto con las organizaciones de pacientes de la enfermedad”, comenta.
Pacientes en el comité de dirección
Amicus es “la única biotech que tiene a una representante de pacientes en el comité directivo reportando directamente a mí”, dice John Crowley. “Disponemos de Comités Asesores de Pacientes para cada enfermedad en la que trabajamos”. El fundador de Amicus explica que hace tres años, cuando comenzaban los ensayos con el AT-GAA para Pompe, la compañía organizó una reunión con los miembros de los comités científico y de pacientes. “Compartimos datos preclínicos y estrategia regulatoria con todos. Los neurólogos expusieron los objetivos a incluir en los ensayos -test musculares, pruebas de seis minutos caminando, etc.- y los pacientes, lo que realmente les gustaría lograr, como plantearse la paternidad en el futuro o poder trabajar de forma continuada. Crowley no estaba presente, pero le contaron que su hija, entonces de 18 años, señaló que querría poder respirar de forma autónoma al menos unos minutos, porque eso podría salvar su vida si falla su respirador artificial, y aprender a hablar con más claridad para hacer más amigos al llegar a la Universidad. “Entender las necesidades de los pacientes que viven con la enfermedad cada día y lo que esperan de un ensayo y un fármaco nos ayuda a mejorar, y tratamos de incorporarlo a los programas”.
Acceso a los medicamentos
“No obstante -concluye-, en mi experiencia personal es una tragedia desarrollar medicamentos para enfermedades raras y que los pacientes no puedan acceder a ellos, para lo cual los precios son un factor fundamental. Para Galafold, estudiamos su precio a partir de los fármacos ya existentes, y decidimos fijarlo en el mismo entorno -entre 200.000 y 250.000 dólares anuales por paciente-, pese a que es más innovador, conveniente y evita el coste de la administración por infusión. En parte creo que por eso recibimos tan rápido el visto bueno para su reembolso en la Unión Europea”, concluye.
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