Tras más de quince años de trabajo investigador, la compañía estadounidense Alnylam Pharmaceuticals afronta el reto de la comercialización tras lograr hace unas semanas la aprobación, primero de la agencia estadounidense de medicamentos (FDA), y después de la Comisión Europea, de su huérfano Onpattro (patisiran), para amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos con polineuropatía.
Alnylam nació en 2002 en Cambridge (Massachusetts) a partir del hallazgo del ARN interferente (ARNi), el proceso celular natural que actúa silenciando genes y en el que basa su plataforma para el desarrollo de medicamentos. En 2006, los descubridores del ARNi, los científicos estadounidenses Andrew Z. Fire y Craig C. Mello, fueron galardonados con el Premio Nobel de Medicina. “Esta noticia dotó de mucho argumento al trabajo de Alnylam”, rememora Alicia Folgueira, su directora general para España y Portugal. A día de hoy, la investigación continúa localizada en Cambridge, a las afueras de Boston. “Empezamos con un par de despachos y ahora son dos edificios”.
Alnylam abrió oficinas hace unos meses en Madrid con Folgueira al frente para preparar el lanzamiento en España y Portugal de patisiran, el primer medicamento basado en ARNi en Europa.
La ejecutiva destaca la valentía de asumir el desafío de dar el salto de empresa puramente investigadora a “responsabilizarse de que el fármaco llegue a los pacientes, pasando por los clínicos”. Además, a diferencia de otras compañías estadounidenses, “que primero montan una estructura comercial en Estados Unidos y luego migran a Europa, nosotros hemos decidido abordar ambos mercados al mismo tiempo”.
Las patologías minoritarias no son unas desconocidas para Folgueira, que antes de liderar Alnylam fue la directora de la unidad de negocio de enfermedades raras de Shire. Señala que su trabajo le aporta “una buena razón para levantarme por las mañanas”, y afirma que el objetivo de la compañía en España “no es llegar y vender un fármaco, sino aportar valor a la comunidad de enfermedades raras”.
“Nuestro foco en la comercialización son
las enfermedades raras, aunque en la investigación hemos abierto el abanico”
En concreto, Folgueira entiende que una de las principales responsabilidades de los agentes implicados en este tipo de patologías es contribuir a mejorar el diagnóstico: “Los pacientes pasan una media de doce años de servicio en servicio, por el hospital o en los centros de salud, hasta que obtienen el nombre de la enfermedad que sufren para la que, tal vez, exista tratamiento”.
Con patisiran, “nuestro compromiso es agilizar el proceso al máximo para poder ofrecer esta terapia a los pacientes españoles que lo necesitan con la mayor brevedad posible”. En sus negociaciones sobre precio y reembolso, pide que las autoridades sean conscientes “de la necesidad de seguir investigando en estas enfermedades, como nosotros lo somos de que los sistemas sanitarios sean sostenibles”.
Califica la amiloidosis por transtiretina de “enfermedad devastadora”, con afectación “neurológica, cardiológica y en muchos otros órganos dependiendo de la mutación”. Este nuevo fármaco “no sólo es capaz de parar la enfermedad, sino, en algunos casos, retraer la sintomatología”.
Zonas endémicas
Se estima que en Europa existen unos 8.000 afectados por esta enfermedad. Como sucede con otras patologías minoritarias, el número de pacientes en España “es difícil saberlo, pues hay pocas publicaciones de prevalencia y no es homogénea en todo el país”. Uno de los focos mundiales de esta enfermedad es Portugal y en España hay un par de zonas endémicas: Mallorca y Valverde del Camino (Huelva). “Debido a esto, España y Portugal son muy importantes para la compañía desde el punto de vista de la investigación”.
Tras patisiran, la compañía confía, para 2019, en obtener el visto bueno regulatorio para givosiran, en porfirias hepáticas agudas, y más a medio-largo plazo, para lumasiran, en hiperoxaluria primaria tipo 1 en niños. “El foco de Alnylam son las enfermedades raras y para las que no existe solución, aunque en la investigación hemos abierto el abanico”, resalta.
Por este motivo, aclara, en su pipeline aparecen los compuestos en fases avanzadas, fitusiran, para hemofilia, e inclisiran, para hipercolesterolemia, que han licenciado a la francesa Sanofi y a la estadounidense The Medicines Company respectivamente.
Premio Nobel de Medicina 2006
La apuesta de Alnylam por el desarrollo de compuestos basados en el ARN de interferencia obtuvo un fuerte espaldarazo en 2006 cuando el Instituto Karolinska decidió galardonar con el Premio Nobel de Medicina a sus descubridores, los científicos estadounidenses Andrew Z. Fire y Craig C. El jurado destacó el potencial de este descubrimiento para el desarrollo de tratamientos médicos.
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