Este jueves se celebra el Día Mundial contra las Enfermedades Raras, un grupo de unas 7.000 patologías que afectan al 5 por ciento de la población mundial y que, en España, sufren en torno a 3 millones de personas. Vistas las cifras y su influencia, las enfermedades raras no lo parecen tanto, por mucho que sólo afecten a 5 o menos personas de cada 10.000. Quizá suene más raro el hecho de que en el 94% de casos no exista un tratamiento específico adecuado.
Los medicamentos destinados al tratamiento de estas patologías, los denominados huérfanos, son una de las prioridades en el abordaje de estas patologías. Con este pobre porcentaje del 6% de pacientes que se benefician de una terapia efectiva, son muchos los frentes abiertos de mejora, según señalan a DM Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), y David Beas, vicepresidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
En los próximos meses se cumplirá el 20 aniversario de la legislación europea sobre medicamentos huérfanos, un momento que se quiere aprovechar para actualizarla y mejorarla. De hecho, el pasado mes de octubre la Comisión Europea abrió un periodo de consulta pública para que profesionales sanitarios, pacientes, reguladores, laboratorios, etc., hagan sugerencias para la próxima actualización de la normativa sobre patologías raras y medicamentos huérfanos. La revisión legislativa va especialmente enfocada al ámbito infantil, al que afectan más de la mitad de estas enfermedades.
De los 118 huérfanos aprobados en Europa, 101 lo están también en España, pero sólo 52 están comercializados y financiados
Feder y Aelmhu hacen hincapié en la necesidad de progresar en la investigación, desarrollo, designación, aprobación, comercialización y acceso equitativo a los fármacos huérfanos. Esta enumeración de sustantivos no es baladí, ya que el baile de cifras entre todos ellos es importante. En la UE hay más de 1.900 medicamentos con estatus de huérfanos, pero cabe destacar que sólo el 10 por ciento de los designados como tal están comercializados. En Europa han llegado al mercado más de 160 fármacos huérfanos, pero actualmente la cifra no alcanza los 120, ya que muchos de ellos han ido perdiendo la calificación de huérfano.
Concretando, Aelmhu cifra, según su última revisión, en 118 los medicamentos huérfanos autorizados en Europa, de los que 101 tienen código nacional asignado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). De éstos, sólo 61 se han llegado a comercializar. La propia Aemps confirma y concreta a DM los números: de los 101 principios activos, 52 están financiados y comercializados. El resto, añade la agencia, “o están pendientes de precio o no están incluidos en la prestación farmacéutica”. Además, de los 30 medicamentos que perdieron su condición de huérfanos, la mayor parte de ellos están en el mercado.
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He aquí una de las claves para mejorar el entorno de los fármacos huérfanos: el acceso. No se trata sólo de cantidad, sino de tiempo. El presidente de Feder explica a DM que los tiempos de autorización y comercialización “son uno de los motivos que retrasan el acceso a tratamiento; un handicap que se ha contabilizado en el caso de los que sí llegan a comercializarse y que alcanza una media de 19,2 meses desde la autorización europea hasta la comercialización en España”.
Feder propone “el establecimiento de criterios únicos de acceso para que, independientemente de la Comunidad Autónoma de la que se trate, se garantice el tratamiento de los pacientes al margen de su lugar de residencia”.
Aelmhu insiste en este sentido: “En España, una vez que el medicamento ha recibido la aprobación de fin
anciación por parte del Ministerio de Sanidad, las comunidades autónomas tienen que hacer disponibles sus propios recursos financieros, existiendo varias Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias autonómicas, comités autonómicos de evaluación, y comités hospitalarios que reevalúan el fármaco, incorporando en ocasiones nuevos criterios de acceso para su prescripción”, recuerda Beas.
Además, el vicepresidente de Aelmhu añade: “Hay que tener en cuenta que estos procesos de reevaluación pueden conllevar demoras adicionales de 6 a 12 meses. En la práctica, esto conlleva que muchos pacientes afectados por enfermedades raras tengan que enfrentarse a graves dificultades para acceder a la medicación que necesitan, pudiéndose generar situaciones de inequidad entre las distintas comunidades o centros hospitalarios”.
Desde la autorización en la UE de un fármaco huérfano hasta su comercialización en España pasa una media de 19,2 meses
La inequidad supera fronteras, y Feder mira con atención hacia Europa: “El acceso a medicamentos huérfanos tiene una respuesta diferente en cada país, de forma que no se produce equidad entre los europeos con enfermedades poco frecuentes. Una realidad que pone en peligro la situación de aquellas familias que han pasado de no disponer de tratamiento a no poder acceder a él”, lamenta Carrión.
Hay objetivos de mejora a corto plazo. La Unión Europea se puso hace casi una década el objetivo de conseguir 200 nuevos medicamentos huérfanos aprobados en el año 2020, algo que ya se logró en 2017. De forma paralela, el Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Raras quiere superar en 2027 la cifra de 1.000 nuevas terapias desarrolladas, un objetivo más lejano por que también parece plausible.
España es, junto a Francia, uno de los países europeos con planes integrales más ambiciosos. De hecho, lo era hace una década y, aunque sigue en cabeza de los estados con mayor crecimiento en ensayos clínicos para enfermedades raras, se hace necesario renovar esfuerzos.
La estrategia nacional para este tipo de patologías data de 2009, se actualizó en 2014 y ahora se echa en falta un nuevo impulso. En concreto, el vicepresidente de Aelmhu cree que, en el marco de la futura estrategia de medicina personalizada, sería beneficioso contar con un “plan específico de acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos”.
La investigación es uno de los caballos de batalla en el ámbito de los medicamentos huérfanos. David Beas, vicepresidente de Aelmhu, lamenta que “pese al gran nivel de los investigadores españoles, dispongamos de recursos insuficientes”. Las peticiones van en la mima línea de la I+D+i biomédica en general:“Estrecha colaboración de las instituciones públicas con las entidades privadas y un entorno administrativo y normativo ágil, previsible y transparente”.
La Comisión Europea ha iniciado un proceso para actualizar la normativa sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos
Beatriz Gómez, gestora científica del Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y coautora [junto con la Aemps] de la Guía rápida para investigadores de desarrollo de medicamentos huérfanos, destaca la actividad española en la I+D+i de estos fármacos. El Ciberer “trabaja activamente” para que el objetivo de lograr 1.000 nuevas terapias en 2027 sea una realidad: “Prueba de ello son las 8 designaciones de medicamentos huérfanos de las que el centro actúa como promotor”. En total, el Ciberer “está directamente involucrado en la designación de 22 fármacos huérfanos”.
El proceso de investigación, desarrollo y designación de estos medicamentos no es sencillo, pero la citada guía trata de “desmitificar la complejidad”. Más allá del soporte de ayuda técnica que pueda aportar el Ciber, la propia Aemps, y otros agentes, hay otra necesidad:“El desarrollo de huérfanos precisa de financiación. Pese a las ventajas que confiere la denominación de huérfano, a veces no resultan atractivos por su escasa rentabilidad y la gran inversión que exigen”.
De hecho, el estatus de huérfano puede suponer un aliciente al inicio -fases preclínicas-, y un posible freno en la fase clínica: “Comienza un valle de la muerte porque los ensayos tienen elevados costes, incluyen pocos afectados y sufren falta de conocimiento”.
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