La hemofilia es la segunda coagulopatía congénita más frecuente tras la Enfermedad de von Willebrand. En España se estima que existen alrededor de 3.000 pacientes que padecen esta enfermedad hemorrágica y congénita (se transmite de forma recesiva ligada al cromosoma X) que provoca que los pacientes presenten una disminución de los factores de coagulación.
En los últimos años, la investigación ha propiciado el desarrollo de nuevos medicamentos que han mejorado mucho las perspectivas de los pacientes con una enfermedad que hasta hace no tanto se consideraba propia de niños porque los afectados no alcanzaban otras etapas vitales. Hoy la esperanza de vida de los pacientes con hemofilia es similar a la de cualquier persona sin la enfermedad, lo que también ha propiciado la aparición de nuevos retos a nivel social y sanitario.
En esos retos, precisamente, ha profundizado el Observatorio de la Hemofilia, puesto en marcha por la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) y la farmacéutica Roche con el objetivo de realizar un análisis de las necesidades de las personas con hemofilia y sus familiares con una perspectiva multidisciplinar, anticipar nuevas necesidades que surgirán con la llegada de los nuevos tratamientos y proponer una serie de acciones priorizadas (89 propuestas, de las que 21 han sido consideradas de alta prioridad en base a su impacto a futuro y su factibilidad) que permitan una transición acompasada desde el abordaje de la hemofilia actual hacia el abordaje de la hemofilia en el futuro.
El Observatorio de la Hemofilia fue presentado en un encuentro organizado por Diario Médico en colaboración con Roche, en el que participaron Daniel Aníbal García Diego, presidente de Fedhemo; Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche Farma, y Mónica Martín, hematóloga del Hospital Universitario La Paz, de Madrid.
La revolución
“Nos encontramos en un momento en el que la hemofilia está viviendo una revolución. Hasta ahora, el tratamiento estaba basado en un único abordaje. Sin embargo, en un horizonte muy cercano, ya incluso presente, hay muchas terapias que están cambiando y que van a cambiar el abordaje de la enfermedad. Y también cómo los pacientes se enfrentan a ella. Por eso creímos que era un momento muy propicio para analizar la situación de la hemofilia en España y para anticiparnos a los cambios. Podemos estar orgullosos porque hemos creado un observatorio amplio, en el que ha participado mucha gente y que ha sido capaz de recoger los retos propios de la patología”, explicó García Diego. Una opinión que corroboró Plaza, para quien el observatorio llega en un momento “muy oportuno, de cambios y de expectativas muy favorables para la enfermedad”.
Federico Plaza, de Roche.
“Se dan pasos de gigante en hemofilia; estamos en una revolución terapéutica”
Cambio de paradigma
Los nuevos fármacos han sido el detonante del cambio de paradigma en la hemofilia, tal y como se reconoce en el observatorio. Hasta ahora, el tratamiento para la enfermedad consistía en la administración del factor deficitario (concentrados de factor 8 en el caso de la hemofilia A y de factor 9 en el caso de la B) de manera intravenosa, ya fuese a demanda (una vez que se ha producido la hemorragia para detener así el episodio de sangrado) o de modo profiláctico.
Los nuevos fármacos, sin embargo, no están basados en el reemplazo del factor, ofrecen una prevención más eficaz de los sangrados en régimen profiláctico, permiten una frecuencia de administración en profilaxis mucho más baja y su administración es mucho más sencilla, al realizarse por vía subcutánea, lo que facilita mucho el proceso de administración para el auto-tratamiento.
“Se están dando pasos de gigante en la hemofilia. Estamos en una revolución terapéutica a la que llegará hasta la terapia génica, algo que era impensable hace unos años. Es un antes y un después. Es muy importante que el paciente sepa que tiene una enfermedad crónica que no debe perder de vista, pero que también sepa que con las nuevas herramientas la va a poder autogestionar, así como con la ayuda de las asociaciones de pacientes y de los profesionales médicos”, aseguró Plaza.
Esta revolución afecta de lleno a todos los agentes implicados en la enfermedad. Para Martín, es “fundamental” la formación de todo el equipo médico multidisciplinar que aborda la hemofilia porque estos nuevos tratamientos han cambiado “por completo” el modo de actuación: “No tiene nada que ver con lo que hacíamos antes. La monitorización del tratamiento es completamente diferente, la forma de ver la respuesta al tratamiento también. La importancia de la formación, tanto de los profesionales sanitarios como de los pacientes, es una conclusión muy clara del observatorio”.
Mónica Martín, del Hospital la Paz, de Madrid.
“Los nuevos tratamientos han cambiado por completo el modo de actuación del profesional”
Su opinión la defendió también García Diego, que considera que este cambio de era es “un reto” que los pacientes aceptan “con mucho gusto”.
“Si el cambio de paradigma es complicado para un clínico, imagínate lo que es para un paciente llegar a entender estos mecanismos de acción nuevos y cambiar por completo el esquema del tratamiento”, añadió antes de insisitir en la necesidad de los pacientes de “reaprender la hemofilia” de la mano de los profesionales médicos, para ser autónomos y hacerse responsables de su salud.
El gran reto psicosocial
Aunque es un reto porque, tal como reconoció Martín, el envejecimiento de los pacientes con hemofilia está haciendo que los equipos multidisciplinares vean por primera vez a pacientes con esta enfermedad que, como cualquier otro ciudadano, sufren otras patologías como diabetes o hipertensión. La hematóloga cree que los nuevos fármacos “también van a ayudar mucho” en este sentido, al permitir la convivencia con medicaciones para otras enfermedades “sin tener mayor riesgo de sangrado por tratamientos antiagregantes o anticoagulantes, por ejemplo”.
Envejecimiento
Sin embargo, como señaló García Diego, la buena noticia que supone que las personas con hemofilia, a diferencia de tantas generaciones anteriores, envejezcan sí constituye un reto a nivel social, ya que muchos de estos pacientes no han podido apenas estudiar o trabajar debido a la cantidad enorme de ingresos y hospitalizaciones que han sufrido a lo largo de su vida. “La necesidad de apoyos sociales es tremenda y es una realidad que ha emergido en muy pocos años”, reflexionó el presidente de Fedhemo, quien lamentó que “lo social vaya por detrás de lo sanitario” en la hemofilia.
“Uno de los grandes problemas de la hemofilia es el daño articular, sobre todo en pacientes más mayores, lo que provoca una gran situación de discapacidad. Uno de los grandes déficits que se ha detectado en el observatorio es, precisamente, la cobertura de esa discapacidad. Afortunadamente, puede que las nuevas terapias cambien para mejor esta situación en el futuro, pero hoy tenemos un gran número de pacientes con una gran situación de discapacidad que no es capturada correctamente por el baremo legal que mide la discapacidad”, añadió García Diego.
Daniel Aníbal García, de Fedhemo.
“Hoy tenemos gran número de pacientes con una situación de discapacidad muy grande”
El presidente de Fedhemo destacó asimismo la importancia que adquiere en este nuevo contexto la coordinación sociosanitaria. “A veces, lo social y lo sanitario se dan la espalda”, lamentó antes de manifestar que los pacientes con hemofilia necesitan un abordaje integral: “Hemos conseguido cierta multidisciplinariedad en el abordaje sanitario, pero el problema es que esto no se coordina con la vertiente social. Puede que, para muchos pacientes, la coordinación sociosanitaria, que el Estado les dé una cobertura 3600, sea la gran necesidad de su vida”.
Por su parte y en el mismo sentido, Plaza subrayó que el hecho de que se haya conseguido que la hemofilia sea una enfermedad crónica hace que la parte social sea “consustancial” a la sanitaria: “Al final, convives con la enfermedad toda la vida, envejeces con ella, tienes comorbilidad y necesitas un tipo de atención diferente”.
En esa atención diferente los ponentes coincidieron en la importancia del abordaje multidisciplinar, con la implicación de hematólogos, traumatólogos, rehabilitadores, enfermeros, farmacéuticos y psicólogos; una realidad que según Martín aún se da en pocos centros hospitalarios españoles.
“Es muy importante que el paciente, independientemente de donde viva, pueda acudir a un centro que disponga de todos los especialistas que le puedan valorar y resolver su problema”, reflexionó, antes de señalar también el importante papel de la Atención Primaria, tanto en la atención al paciente crónico, donde tendrá “un papel más activo”, como a la hora de tener presente la sospecha ante síntomas que permitan detectar nuevos casos, sobre lo que destacó la necesidad de “una buena formación” de los pediatras y los médicos de atención primaria y de urgencias.
García Diego, por último, y en relación a esa atención multidisciplinar y a la necesidad de la coordinación entre los ámbitos social y sanitario, destacó la necesidad de que psicólogos clínicos y trabajadores sociales “trabajen de la mano” y de que al igual que sucede con la individualización de la atención médica, las necesidades sociales también se personalicen mediante la creación de “un catálogo amplio de soluciones sociales que se pueden utilizar en función de las necesidades únicas de cada paciente”.
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