Los escasos ensayos clínicos con terapias avanzadas que se realizan en pediatría han estado vinculados, en su mayoría, al ámbito oncológico. La Unidad de Ensayos Clínicos Infantiles del Hospital Niño Jesús de Madrid, que comenzó su andadura hace cinco años, amplía ahora sus investigaciones a enfermedades raras y neurológicas.
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