Niños cuyas enfermedades han agotado todos los tratamientos disponibles o con patologías muy graves o infrecuentes en las que las aproximaciones actuales resultan muy cruentas. Para algunos de ellos, las terapias génicas y celulares avanzadas representan una nueva oportunidad y una realidad terapéutica, según las experiencias clínicas presentadas en el Hospital Niño Jesús de Madrid.
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